Уроженец Марокко Дэм страдал от крайне редкой формы глухоты, вызванной мутацией в гене отоферлина (OTOF). Около 200 000 человек в мире имеют это генетическое нарушение. Врачи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) применили экспериментальную генную терапию, направленную на исправление аномалии в гене OTOF.
Процедура включала частичное поднятие барабанной перепонки и введение экспериментальной генной терапии внутрь уха. Это восстановило слух в обработанном ухе, но лишь до легкой/умеренной потери слуха. Однако Дэм впервые в своей жизни услышал звуки.
Доктор Джон А. Джермиллер, директор клинических исследований CHOP, отметил, что хотя лечение было направлено на редкий ген, результаты исследования можно использовать в отношении более 150 других генов, вызывающих потерю слуха у детей.
Фото: из открытых источников
